Doorbraak bij Amsterdam UMC: bloeddrukmedicijn remt zeldzame hersenziekte bij kinderen

Vader met een slapende baby

Hoop voor kinderen met VWM

Het bloeddrukmedicijn guanabenz kan de progressie van vanishing white matter (VWM) vertragen of zelfs stoppen. Dit blijkt uit onderzoek van het Emma Kinderziekenhuis in het Amsterdam UMC. VWM is een uiterst zeldzame erfelijke hersenziekte die wereldwijd bij ongeveer 1 op de 100.000 kinderen voorkomt en zich doorgaans openbaart tussen de eerste en zesde levensjaar.

Wat is vanishing white matter?

Bij patiënten met VWM verdwijnt geleidelijk de witte stof in de hersenen, de laag die signalen tussen verschillende hersengebieden overbrengt. De oorzaak ligt in een defecte reactie van het lichaam op stressfactoren, zoals koorts of virussen. Waar dit proces bij gezonde kinderen tijdelijk is, blijft de stressrespons bij VWM-patiënten continu actief, ook zonder aanleiding.

De gevolgen voor kinderen zijn ingrijpend. Veel patiënten verliezen hun mobiliteit en raken afhankelijk van een rolstoel, krijgen moeite met spreken of hebben een sonde nodig voor hun voeding.

Resultaten van het onderzoek

De onderzoekers volgden 33 kinderen uit verschillende landen die gedurende vier jaar werden behandeld met guanabenz. Hun ziekteverloop werd vergeleken met een controlegroep van 66 eerdere patiënten die de medicatie niet kregen. De resultaten zijn hoopgevend:

• Behandelde kinderen hadden minder vaak of minder snel een rolstoel nodig.
• In de behandelde groep overleed gedurende de studieperiode geen enkel kind, terwijl er in de vergelijkingsgroep vijf overlijdens waren.
• MRI-scans toonden aan dat de achteruitgang van de witte stof bij de behandelde kinderen langzamer verliep.

Een voorzichtig keerpunt

Ondanks de positieve uitkomsten benadrukken de onderzoekers dat guanabenz de ziekte niet geneest. Zodra de behandeling wordt gestaakt, verdwijnt het remmende effect. Ook is er sprake van een beperking in de studie: omdat er geen gelijktijdige controlegroep was, is het onderzoek niet gebaseerd op een directe vergelijking.

Toch is de medische wereld optimistisch over deze stap. “Dit onderzoek markeert zeker een keerpunt,” stelt Marjo van der Knaap, hoogleraar kinderneurologie, tegenover NU.nl.

Bron: nltimes.nl