Een doorbraak in de kinderneurologie
Onderzoekers van het Emma Kinderziekenhuis (Amsterdam UMC) hebben een significante stap gezet in de strijd tegen vanishing white matter (VWM). Deze zeldzame, genetische hersenziekte treft voornamelijk jonge kinderen en was tot op heden onbehandelbaar.
VWM is een neurodegeneratieve aandoening die zich meestal openbaart bij kinderen tussen de één en zes jaar oud. De ziekte leidt tot vroegtijdig overlijden en kent wereldwijd een lage incidentie; in Nederland komt het voor bij ongeveer 1 op de 100.000 mensen. De bevindingen van de onderzoekers zijn onlangs gepubliceerd in The Lancet Neurology.
Guanabenz als medicijn
Uit het onderzoek blijkt dat het bloeddrukmedicijn guanabenz de progressie van de ziekte kan remmen. Tijdens een klinische trial in het Amsterdam UMC werden 33 kinderen uit verschillende landen gedurende vier jaar behandeld met dit middel.
De resultaten zijn veelbelovend. In vergelijking met een controlegroep van 66 kinderen die de behandeling niet ontvingen, vertoonden de behandelde patiënten een opvallende stabilisatie. Zij waren minder snel aangewezen op een rolstoel en hadden een hogere overlevingskans. In de controlegroep overleden gedurende het onderzoek vijf patiënten.
Toekomstperspectief
Hoofdonderzoeker Marjo van der Knaap stelt dat het proces van de verdwijnende witte stof in de hersenen door het middel wordt afgeremd of zelfs volledig stopt. Dit biedt voor het eerst hoop aan gezinnen die met deze diagnose worden geconfronteerd.
De onderzoekers benadrukken dat het effect van guanabenz nu moet worden bevestigd in een langdurige vervolgstudie. Daarnaast is formele goedkeuring van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) vereist voordat het middel officieel als standaardbehandeling tegen VWM kan worden ingezet.
Bron: www.dutchnews.nl
